科技日?qǐng)?bào)訊據(jù) 物理學(xué)家組織網(wǎng)8月13日?qǐng)?bào)道，利用人類多能干細(xì)胞和來自腦膜炎細(xì)菌的DNA切割蛋白，美國(guó)莫格里奇研究所和西北大學(xué)的研究人員開發(fā)出了一種能精確定位和修復(fù)缺陷基因的有效方法。
發(fā)表在8月12日出版的美國(guó)《國(guó)家科學(xué)院學(xué)報(bào)》上的這篇論文稱，新技術(shù)比以前的方法簡(jiǎn)單得多，是再生醫(yī)學(xué)、藥物篩選和生物醫(yī)學(xué)等基礎(chǔ)研究領(lǐng)域的一項(xiàng)重大進(jìn)展。論文的第一作者是莫格里奇研究所再生生物學(xué)小組的侯中鋼（音譯）和西北大學(xué)的張楊（音譯）。
侯中鋼說：“利用這一系統(tǒng)，我們幾乎可以修復(fù)任何基因缺陷，包括那些可能引發(fā)癌癥的基因缺陷。此外，該技術(shù)還能用于人類多能干細(xì)胞，這為其他具有想象力的應(yīng)用打開了大門?！?/p>
西北大學(xué)張楊所在的研究小組集中研究了奈瑟氏菌屬的腦膜炎細(xì)菌，因?yàn)樗鼈兪荂as9蛋白的最佳來源，而借助Cas9蛋白，便可精確剪短受損的DNA片段。他說：“我們能夠利用不同類型的小分子RNA來指導(dǎo)這一蛋白質(zhì)，這使得我們能精確地移除、替換或糾正有缺陷的基因。而先前的方法大都是建立在蛋白質(zhì)基礎(chǔ)之上的技術(shù)，需要通過改造蛋白來實(shí)現(xiàn)剪切?！爆F(xiàn)在，借助新技術(shù)，科學(xué)家們能夠在短短一到三天時(shí)間內(nèi)就合成RNA，而此前改造合適的蛋白質(zhì)往往需要數(shù)周甚至數(shù)月的時(shí)間。
威斯康星大學(xué)胚胎干細(xì)胞生物學(xué)教授詹姆斯·湯姆森教授和其他多名學(xué)者都認(rèn)為，這項(xiàng)研究有很多實(shí)際應(yīng)用價(jià)值。湯姆森教授說：“人類多能干細(xì)胞可以無限地增殖，它們產(chǎn)生了對(duì)人類至關(guān)重要的所有細(xì)胞類型，因此對(duì)于再生醫(yī)學(xué)、藥物篩選和生物醫(yī)學(xué)研究來說，它們極其珍貴。通過與西北大學(xué)的合作，我們更進(jìn)一步了解了這些細(xì)胞的潛能，因?yàn)槲覀儸F(xiàn)在能夠以更精確、更有效的方式來操控它們的基因組。”
西北大學(xué)分子生物學(xué)系教授埃里克·宋提莫爾表示，該研究結(jié)果還同時(shí)表明了這項(xiàng)技術(shù)的安全性。他說：“此前的研究中，偶然或脫靶剪切是科學(xué)家們所不得不面對(duì)的一個(gè)問題，這些問題的存在讓再生醫(yī)學(xué)應(yīng)用面臨著一些潛在的不利影響。新技術(shù)不但克服了這些安全障礙，還以其便利特點(diǎn)讓相關(guān)的研究從一個(gè)復(fù)雜的項(xiàng)目變?yōu)榱艘粋€(gè)常規(guī)的實(shí)驗(yàn)技術(shù)，對(duì)此后的研究而言該技術(shù)意義深遠(yuǎn)。”（王小龍）
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